In data 22 Novembre 2022, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l’Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), una terapia genica basata su vettori di virus adeno-associati per il trattamento di pazienti affetti da emofilia B (deficit di fattore IX) che attualmente utilizzano la terapia di profilassi del fattore IX o episodi ripetuti e gravi di sanguinamento spontaneo. Hemgenix è un sistema di terapia genica monouso somministrato in dose singola per endovena. E’ costituito da un vettore virale che trasporta un gene per il Fattore IX della coagulazione. Il gene è espresso nel fegato per produrre la proteina Fattore IX, per aumentare i livelli ematici di Fattore IX e quindi limitare gli episodi di sanguinamento.
La sicurezza e l'efficacia di Hemgenix sono state accertate in due studi condotti su 57 uomini adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con emofilia B grave o moderatamente grave. L'efficacia è stata stabilita sulla base della diminuzione del tasso di sanguinamento annualizzato maschile. In uno studio, che ha avuto 54 partecipanti, i soggetti hanno avuto un aumento dei livelli di attività del fattore IX, una minore necessità di profilassi sostitutiva del fattore IX di routine e una riduzione del 54% del tasso di sanguinamento sopra citato rispetto al basale.
Le reazioni avverse più comuni associate a Hemgenix includevano aumenti degli enzimi epatici, cefalea, lievi reazioni correlate all'infusione e sintomi riconducibili a quelli influenzali. I pazienti devono essere monitorati per le reazioni avverse all'infusione e gli aumenti degli enzimi epatici (transaminite) nel sangue.