In Europa è ufficialmente arrivata la prima terapia genica per l’emofilia A: la Commissione Europea ha infatti concesso l’approvazione al farmaco valoctocogene roxaparvovec per il trattamento di pazienti adulti affetti da una forma grave e che non manifestino una storia di inibitori o una presenza di anticorpi contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5). Valoctocogene roxaparvovec (conosciuto come Roctavian) rappresenta la prima terapia genica approvata per l'emofilia A e agisce inserendo, attraverso una singola infusione del farmaco, un gene funzionale che consente all'organismo di produrre una quantità sufficiente di fattore VIII, senza la necessità di ricorrere a una terapia cronica.
Le parole del professor Johannes Oldenburg (direttore dell'Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale e del Centro Emofilia presso la Clinica Universitaria di Bonn), in merito alla terapia: "L’approvazione europea di valoctocogene roxaparvovec rappresenta una svolta nel trattamento delle persone con emofilia A grave, permettendo di includere tra le scelte terapeutiche a disposizione dei pazienti un'infusione una tantum che protegge dalle emorragie per diversi anni".
Nei dati ottenuti dal programma di sviluppo clinico del farmaco, la terapia ha dimostrato un controllo delle emorragie stabile e duraturo e una conseguente riduzione del tasso medio dei sanguinamenti e delle infusioni di fattore VIII. L’approvazione standard di valoctocogene roxaparvovec verrà concessa dalla CE una volta che l’azienda BioMarin avrà presentato ulteriori risultati in grado di confermare la percentuale rischio-beneficio della terapia